Esimene normaalselt viljastatud munarakkude CRISPRiga muutmine näitab, et tehnoloogia abil võib olla võimalik kaotada erinevad geneetilised haigused.
CRISPR geenitehnoloogia läbis esimesed katsed toimivate inimrakkude peal
CRISPR-Cas9 on hetke kõige kuumem sõna geenitehnoloogias. Tegemist on meetodiga, mille abil saab geenide modifitseerimisi viia läbi täpsemalt ja efektiivsemalt kui kunagi varem, mistõttu nähakse selles lootust pea kõigi keerulisemate geneetika probleemide lahendamiseks.
Hiljuti teataski grupp hiina teadlasi, et on esmakordselt ja edukalt viinud läbi geenmodifitseerimise inimese embrüote rakkudes. Teadaolevalt on see esimene CRISPRi kasutamine inimembrüote muundamisel.
Eetiliste probleemide vältimiseks on kõik CRISPRi katsed seni tehtud selleks spetsiaalselt ette valmistatud eluvõimetute embrüote peal. Ajakirjas Molecular Genetics and Genomics avaldatud artiklis kirjeldatud katse on aga esimene tavaliste embrüote peal läbi viidud eksperiment.
Kokku prooviti tehnoloogiat kuue embrüoga, mis kandsid kõik üht ja sama geneetilist viga, mida üritatigi parandada. Võrreldes varasemate meetoditega suutsid teadlased CRISPRi abil soovitavaid muudatusi sisse viia oluliselt efektiivsemalt, «parandades» niimoodi kuuest embrüost kolm.
Eksperimendis kasutasid teadlased enneaegseid munarakke, millesugused arstid reeglina hävitavad, kuna kuigi sellistest on küll lapsi sündinud, kuid eduka raseduse tõenäosus on reeglina üliväike.
Jianqiao Liu ja kolleegid viljastasid aga sellised munad konkreetseid geneetiliselt pärilikke haigusi kandvate meeste seemnerakkudega. Viljastatud munarakkudele lisati enne nende jagunema hakkamist ka CRISPRi mehhanism. Kuuest embrüost kahes suutis see soovimatud geenidefektid täielikult eemaldada, ühe puhul vaid osaliselt. Ühe puhul tõi sekkumine endaga kaasa hoopis teisi mutatsioone ning ülejäänud kahes ei suudetud üldse mingit tulemust saada.
Kuigi sellised tulemused ei ole tehnika teraapiates rakendamiseks veel piisavalt head, on see teadlaste sõnul siiski suur samm edasi.
Uuring ilmus ajakirjas Molecular Genetics and Genomics.