Läbimurre geenitehnoloogias: teadlased tegid pimedad hiired nägijateks

Täiskasvanud hiire aju proov. Sinisega on kujutatud rakutuumad ja rohelisega geenmuundatud neuronid. Foto: Salk Institute

Teadlased suutsid esimest korda kasutada revolutsioonilist CRISPR-Cas9 tehnoloogiat täiskasvanud rakkudes vigaste geenide tervetega asendamiseks, teatab The Guardian.

CRISPR-Cas9 on praegu kuumim sõna geenitehnoloogias, mille potentsiaalsed rakendused ulatuvad GMO taimede loomisest geneetiliste haiguste ravi ja väljasurnud loomade kloonimiseni. Bakterite ja viiruste vahelise geneetilise materjali vahetamise uurimisel avastatud tehnoloogiat on kirjeldatud kui «geneetilisi kääre», millega saab soovitava geeni seniste tehnoloogiatega võrreldes erakordselt mugavalt, efektiivselt, odavalt ja täpselt õigesse geenilõiku sobitada. Seni oli «kääre» aga kasutatud vaid aktiivselt jagunevates rakkudes, kuid teadlastel oli raskusi selle rakendamisega enamiku keharakkude puhul, mis teatavasti aktiivselt ei jagune.

Värskes ajakirjas Nature näitavad USA ja Jaapani teadlased aga esmakordselt just seda. Katseloomadena kasutati sünnilt pimedaid rotte, kelle genoomi teadlased olid juba sünnilt lisanud pigmentretiniiti põhjustav geen. Tavatingimustes esineb see haigus ühel inimesel 4000st, hävitades aegamööda silma võrkkesta rakke. Haigus lõpeb patsiendi pimedaks jäämisega.

Uute «geenikääridega» suutsid teadlased aga saavutada haiguse taandumise juba kaheksa nädalaga. Selleks viidi haiguse geeni kandvate vastsündinud rottide silmadesse vajalikku DNAd kandev viirus, mis hakkas seejärel rakke ründama ja sinna soovitud geneetilist materjali sisestama.

Kaheksa nädala vanuselt reageerisid rotid juba valgusele ja suutsid lahendada ka paljusid nägemistaju kontrollivaid teste. Kuigi testid näitasid, et nägemine ei taastunud siiski täielikult, nimetavad nii uuringut läbi viinud teadlased kui ka ülemaailmne teadlaste kogukond seda saavutust juba läbimurdeks. Kindlasti vajab tehnoloogia veel edasist arendamist, aga edasise arendamise puhul võib siit tulla lahendusi paljudele seni ravimatutele haigustele nagu näiteks hemofiilia, tsüstiline fibroos ja lihasdüstroofia.

«Mitte jagunevatesse rakkudesse DNA sisestamine on tõeline saavutus, millel on hiiglaslik potentsiaal,» kommenteeris Oxfordi Ülikooli geeniteraapia professor Robert MacLaren saavutust The Guardianile.