Geeniteraapia päästab nende haigete silmanägemise, kes muidu pimedaks jääks.
Teadlased avastasid pimedaksjäämise vastu ravi
Tänu Oxfordi teadlaste ravimeetodile on viimase nelja aasta jooksul nägemise säilitanud 32 haruldast silmahaigust koroidereemiat põdevat patsienti. Lahendus peitub ravis, kus haigesse silma süstitakse töökorras geen, et rakud saaksid taastekkida, kirjutas BBC.
Oxfordi ülikooli teadlased tegid geeniteraapias läbimurde ning ootavad järgmist aastat, et siis juba kliiniliste katsete kaudu kontrollida, kas ravi sobib ka teist tüüpi silmahaigustele.
Praeguseks on ravi katsetatud 14 briti ja 18 USA, Kanada ja Saksamaa patsiendi peal. Neid kimbutas haruldane noorte meeste haigus koroidereemia, mille käigus valgust äratundvad rakud tasapisi surevad. Põhjuseks on sünniga saadud geenimutatsioonid.
Seni koroidereemiale ravi puudus ja diagnoos tähendas samm-sammult täiesti pimedaks jäämist. Oxfordi teadlased avastasid aga, et geeniteraapia ei peata üksnes haigust, vaid see taastab surnud rakke ning parandab inimese silmanägemist. Uurimisrühm on veendunud, et ravi efekt on pikaajaline: esimest patsienti raviti neli ja pool aastat tagasi, ent seni pole tekkinud ühtegi märki, et nägemine võiks taas halvemaks minna.
«Geeniteraapia idee on parandada vigased rakud. Ideaalis peaks piisama vaid ühest teraapiakorrast, sest kui DNA on juba korra parandatud ja õigesse rakku asetatud, peaks see rakk juba ise edaspidi õigesti toimima,» rääkis uuringu juhtivautor professor Robert MacLaren BBC-le.
McLareni sõnul näitavad koroidereemia ravikatsetused seda, et sisuliselt peaksid inimesed suutma tulevikus pimedust ravida. «Kui ma oma karjääri silmakirurgina alustasin, ei saanud me geneetiliste silmahaigustega inimeste heaks midagi teha ja neid isegi ei üritatud ravida. Nüüd kutsume aga neidki tagasi ja vaatame, kas uued ravimeetodid saaks nende heaks midagi teha,» rääkis ta.
Tulevikus loodab MacLaren leida ravivõimalusi ka rohkem levinud pimedaks jäämiseni viivate haiguste puhul. Tema sõnul pole võimatu, et lahendus leitakse juba kümne aasta jooksul.