NEW SCIENTIST ⟩ Sirprakulise aneemia jaoks välja töötatud CRISPR-ravi on revolutsiooniline

Sirprakuline aneemia on haigus, mille korral organismi toodetava ebanormaalse hemoglobiini tõttu on punaliblede kuju moondunud. Foto: Pixabay

Vaid 13 aastat pärast CRISPRi geeniredigeerimise tehnika esmaesitlust kiideti heaks esimene seda kasutav ravimeetod.

15. novembril andis Suurbritannia Ravimite ja Tervishoiutoodete Järelevalveamet loa ravile, mis võib tõhusalt ravida sirprakulist haigust ja vereülekandest sõltuvat beeta-talasseemiat 12-aastastel ja vanematel inimestel. Peagi kiidavad selle heaks ka USA ja Euroopa Liit.

See on oluline samm edasi ja see on alles algus. Ravi, mida nimetatakse Casgevyks, põhineb esimese põlvkonna CRISPR-tehnikal. CRISPRi täiustatud versioonid, mida juba inimeste peal testitakse, tõotavad olla ohutumad, odavamad ja tõhusamad. Samas üritavad mõned teadlased luua veelgi paremaid geenide redigeerimise tööriistu, mis võivad CRISPRi asendada.