/nginx/o/2021/12/03/14238547t1h9ce1.jpg)
Modifitseeritud baktereid tappev viirus, mida tuntakse faagina, suudab toimetada inimese rakkudesse palju rohkem DNA-d, kui on võimalik olemasolevate tehnikatega. See võime võib viia suurte edusammudeni raku- ja geeniteraapias, võimaldades rakkudes ühe sammuga teha keerukamaid muudatusi.
Modifitseeritud viirus võib kanda kuni 171 000 aluspaari pikkuseid DNA ahelaid – umbes 20 korda rohkem kui suurimad olemasolevad geeniteraapias kasutatavad viirused. Lisaks sellele DNA-le võib see kanda rohkem kui 1000 muud molekuli, nagu RNA-d ja valgud, ütleb Venigalla Rao Washingtoni Katoliku Ülikoolist.
«Me saame need kõik ühes osakeses ühendada ja püüda mitte ainult teraapiat, vaid potentsiaalselt ka ravi,» ütleb Rao.
Üha suurem arv ravimeetodeid hõlmab rakkude modifitseerimist keha sees või väljaspool, kuid vajalike komponentide rakkudesse viimine on endiselt suur väljakutse. Näiteks on mõnel inimesel haigusseisund, mis põhjustab progresseeruvat lihasnõrkust, mida nimetatakse Duchenne’i lihasdüstroofiaks ja mis on tingitud düstrofiiniks nimetatava valgu geeni mutatsioonidest. Selle seisundi geeniteraapiate väljatöötamise jõupingutusi on takistanud tõsiasi, et täissuuruses düstrofiinivalgu valmistamiseks on vaja umbes 11 000 aluspaari pikkust DNA-d – rohkem, kui olemasolevatesse viirustesse mahub.
Ühes katses modifitseeritud viirusega toimetas Rao töörühm kasvavatele inimrakkudele düstrofiini geeni ja leidis, et rakud toodavad täissuuruses valku.
Teises katses toimetas meeskond inimese rakkudesse korraga mitu molekuli, võimaldades neil redigeerida mitut geeni, lülitada välja muud geenid ja panna iga rakk tootma erinevaid valke, kõik samal ajal.
Modifitseeritud manustamisviirus põhineb T4 bakteriofaagil, mis tavaliselt nakatab ainult teatud tüüpi baktereid, kuid mida saab muuta ja kohandada. Eelkõige lisas Rao meeskond katte, mille tulemusel neelavad viiruse inimrakud ja saavad sel viisil oma sisu nende sisse.
Rao sõnul on neid modifitseeritud viirusi ka palju lihtsam ja odavam toota kui praegu geeniteraapias kasutatavaid viirusi, kuna neid ei pea inimese rakkudes kasvatama.
Kuid Rao ja tema kolleegid pole veel näidanud, et viiruseid saab kasutada geenide rakkudesse viimiseks kehas, ütleb Jeffrey Chamberlain Washingtoni ülikoolist Seattle'is. «Sellegipoolest julgustavad varased andmed edasist arengut, mida on huvitav jälgida,» ütleb ta ja lisab, et on suur vajadus lisasüsteemide järele, mis viivad geeniteraapiad erinevatesse keharakkudesse ja organitesse.
Rao sõnul võib viiruse inimeste kehas hästi toimima panemine nõuda palju lisatööd, kuid tema arvates on see teostatav. Modifitseeritud viirust saab kasutada inimeste ravimiseks väljaspool keha asuvate rakkude muutmiseks.
Näiteks mõnda vähkkasvajat ravitakse nüüd immuunrakkude modifitseerimisega kasvajate sihtmärgiks. See hõlmab sageli mitut etappi: esmalt kasutatakse sihtgeeni kohaletoimetamiseks viirust, seejärel tehakse täiendavaid muudatusi, edastades geeni redigeerivaid komponente eraldi. Tulemuseks on rakkude segu, millel kõigil pole soovitud muutusi, mis muudab need vähihaigele inimesele süstimisel vähem tõhusaks.
Võimalus edastada sihtgeeni ja geeni redigeerivaid komponente ühes viiruses parandaks protsessi.
Algselt populaarteaduslikus ajakirjas New Scientist ilmunud artikkel ilmub Postimehes väljaande loal. Inglise keelest tõlkis Ly-Marleen Tamme.