/nginx/o/2022/03/09/14417220t1hd013.png)
:format(webp)/nginx/o/2024/07/15/16223862t1h4db1.jpg)
Tsüstiline fibroos on pärilik haigus, mis seni on olnud ravimatu. Haigestunud inimestel tekib kopsudes paks, viskoosne lima, mis aja jooksul kopsufunktsiooni järk-järgult halvendab. Täna võimaldab kolmikteraapia ravida haiguse aluseks olevat defekti.
Charité—Universitätsmedizin Berlini juhitud hiljutine uuring näitab, et uus ravi parandab oluliselt tsüstilise fibroosiga kooliealiste laste tervislikku seisundit. Tulemused on avaldatud ajakirjas «European Respiratory Journal».
Tsüstilise fibroosiga inimestel tekib kopsudes paks, viskoosne lima, mis ummistab hingamisteed. See põhjustab hingeldust, kroonilisi bakteriaalseid infektsioone, põletikke ja kudede muutusi kopsudes, vähendades kopsufunktsiooni. Eluaegne sümptomaatiline ravi hõlmab igapäevast lima vedeldavate ravimite sissehingamist, antibiootikume ja füsioteraapiat.
2020. aastal leiti uus terapeutiline kontseptsioon, et ravida mitte ainult sümptomeid, vaid ka haiguse põhjust: kolmikteraapia kolme ravimitega, mida nimetatakse eleksakaftooriks, tesakaftooriks ja ivakaftooriks (elexacaftor, tezacaftor ja ivacaftor). See on kolmikteraapia tableti kujul ning on heaks kiidetud lastele alates kuuendast eluaastast 2022. aastal ja 2023. aastal alates teisest eluaastast.
Mirjam Stahl, uuringu vastutav autor ja Charité laste respiratoorse meditsiini, immunoloogia ja kriitilise hoolduse osakonna tsüstilise fibroosi osakonna juhataja, märkis, et selle ravi kättesaadavus lastele on tõeline õnnistus. Ta selgitas, et hiljutises uuringus, mis viidi läbi 6–11-aastaste laste seas, suudeti näidata, et kolmikteraapia toob kaasa olulise paranemise.
Kuidas kolmikteraapia toimib
Tsüstiline fibroos põhineb geneetilistel defektidel, mis põhjustavad normaalse lima tootmise eest vastutavate molekulaarstruktuuride ebapiisava või olematu toimimise. Need struktuurid on tuntud kui CFTR-kanalid. CFTR-kanalid reguleerivad soola ja vee transporti hingamisteede pindadel, tagades lima vedela konsistentsi. Umbes 90 protsendil tsüstilise fibroosiga patsientidest on mutatsioon, mida tuntakse kui F508del, mis põhjustab CFTR-kanali struktuurseid kahjustusi, muutes selle mittetoimivaks.
Kaks kolmikteraapia ravimit, eleksakaftoor ja tesakaftoor, suudavad need struktuursed kahjustused parandada. Kolmas ravim, ivakaftoor, toimib kui kiil, hoides CFTR-kanalit pidevalt avatuna.
Stahl selgitas, et kolmikteraapia võimaldab suurendada CFTR-kanali funktsiooni kuni 50 protsenti normaalsest tasemest. Varasemast täiskasvanutel läbiviidud uuringust on teada, et kolmikteraapia seostub olulise kopsufunktsiooni ja elukvaliteedi paranemisega. See on tõeline mängumuutja enamiku patsientide jaoks.
Kopsufunktsiooni võrreldavus tervete inimestega
Kuid kui tõhus on kolmikteraapia kooliealistel lastel? Stahl ja Marcus Mall, laste respiratoorse meditsiini, immunoloogia ja kriitilise hoolduse osakonna direktor ja uuringu juht, asusid seda uurima. Uuring viidi läbi neljas Saksamaa tsüstilise fibroosi keskuses: Charité, Hannoveri meditsiinikoolis (MHH), Heidelbergi ülikooli haiglas ja Giesseni ülikooli haiglas.
Uuring hõlmas 107 tsüstilise fibroosiga last vanuses 6–11 aastat, nii enne ravi alustamist kui ka kolmikteraapia ajal. Uuringus kasutati kopsufunktsiooni hindamiseks tavapäraseid meetodeid, nagu spiromeetria, ja uusi innovatiivseid meetodeid, nagu mitme hingetõmbega väljapesemine (multiple breath washout) ja kopsude magnetresonantstomograafia (MRI). Need meetodid võimaldasid avastada ja visualiseerida muutusi kopsudes, nagu bronhide laienemine, bronhiseinte paksenemine ja püsivad lima ladestumised.
Uuringu käigus jälgisid teadlased osalejaid umbes aasta.
Mall selgitas, et kolmikteraapia vähendas oluliselt kopsuhaiguse raskust noortel patsientidel ja takistas vähemalt uuringuperioodi jooksul haiguse progresseerumist. Enamik lapsi saavutas kolmikteraapia abil isegi normaalse kopsufunktsiooni, mis on väga positiivne tulemus.
Edasine uurimistöö
Stahl ja tema meeskond viivad praegu läbi sarnast uuringut 2–5-aastaste laste seas, et saada rohkem teavet kolmikteraapia kasulikkuse kohta selles vanuserühmas. Ta loodab, et kolmikteraapia varajane alustamine lapsepõlves võib takistada tõsiste sümptomite tekkimist ja struktuursete muutuste kujunemist kopsudes.
Teadlased soovivad ka teada saada, kas tsüstilise fibroosi sümptomipõhist ravi saab kolmikteraapia ajal vähendada. Seni on see jätkunud paralleelselt. Stahl kommenteeris, et vähemate inhalatsioonide vajadus oleks patsientidele igapäevaelus suur ajasääst ja parandaks oluliselt nende elukvaliteeti.
Allikad: Charité - Universitätsmedizin Berlin ja Medical Xpress